近日,再鼎醫(yī)藥(09688.HK;ZLAB.US)旗下用以治療全身型重癥肌無力新藥、全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德正式在國內(nèi)上市,引發(fā)業(yè)內(nèi)關注。
(資料圖)
9月5日,這款罕見病用藥在北京、上海、廣東、湖北、河南、江西、河北等全國多個省市開出首批處方。藍鯨財經(jīng)獲悉,目前藥店零售價為10300元/瓶(400mg/20ml/瓶),低于美國售價,但成年患者治療費用預估還是在30萬左右。
罕見病用藥負擔一直是業(yè)內(nèi)關注重點,艾加莫德在今年6月底前獲國家藥監(jiān)局批準上市,拿到了今年的醫(yī)保談判入場券。
再鼎醫(yī)藥首席商務官、大中華區(qū)總裁梁怡指出,將積極參與此次醫(yī)保談判,希望惠及更多國內(nèi)患者。
讓吞咽和咀嚼都變得困難的疾病
“全身型重癥肌”作為一種罕見病似乎離我們的生活非常遙遠,但你可曾想過,如果吞咽、咀嚼這些平時稀松平常到你都不會在意的生活細節(jié)成為奢望,生命是否會成為一場噩夢?
全身型重癥肌無力的患者胡大哥(化名)分享了他的經(jīng)歷:“2020年的3月,開始感覺自己的眼皮不舒服,先是左眼瞼下垂,后來發(fā)展成雙眼瞼下垂;此后的一年多時間都沒有確診,后來逐漸感覺到臉部肌肉很松弛,吐字不清以及咀嚼不力,后來連平時愛啃的骨頭都一點也咬不動了?!?/p>
胡大哥說,后來醫(yī)院一直無法確診,直到一次家庭聚會,他得知一位親戚也得過這樣的病。“后來才確診了是重癥肌無力?!焙蟾缯f。
近年來,隨著我國罕見病政策的不斷優(yōu)化,罕見病開始越來越多地進入大眾視野,但罕見病的確診、治療依然存在亟待解決的問題。
胡大哥所得的全身型重癥肌無力(gMG)是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病,可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能,導致明顯的肌無力,肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象,救治不及時可危及生命。
早在2018年,全身型重癥肌無力即已被納入國家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。
治療方面,長期以來,gMG的治療以經(jīng)驗、專家觀點和低級別循證醫(yī)學證據(jù)為主,以傳統(tǒng)治療方案為主,包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等,雖然在一定程度上能改善患者的肌無力癥狀,但傳統(tǒng)藥物在疾病控制、長期安全性等方面均存在不足。
作為近年來全球關注的熱點,以艾加莫德為代表的FcRn拮抗劑作用機制獨特,能靶向清除IgG抗體,且對非IgG免疫球蛋白影響很小,被認為是治療抗體介導自身免疫性疾病極具潛力的一類藥物。
2022年全球市場銷售額達4.45億美元
艾加莫德(Efgartigimod)由Argenx公司所開發(fā),于2021年12月在美獲批上市。2021年1月,再鼎醫(yī)藥與Argenx達成獨家授權(quán)合作,在大中華區(qū)(中國內(nèi)地,香港、澳門和臺灣地區(qū))開發(fā)和商業(yè)化艾加莫德。
今年6月,艾加莫德獲國家藥監(jiān)局批準上市,成為國內(nèi)首個且目前唯一獲批的FcRn拮抗劑,也成為再鼎醫(yī)藥在自身免疫領域首款商業(yè)化產(chǎn)品。
“從全球市場來看,自身免疫類產(chǎn)品不乏爆款,藥王修美樂就是自免性的產(chǎn)品,年銷售額超過200億美金,中國市場還在起步階段。”梁怡說。
治療費用方面,在美國,Efgartigimod約為6000美元/400mg/瓶,患者每年的治療費用預計高達20萬美元。
藍鯨財經(jīng)獲悉,艾加莫德(衛(wèi)偉迦?)的藥店零售價為10300元/瓶(400mg/20ml/瓶),低于美國售價,但成年患者治療費用還是在30萬左右。
值得注意的是,2023年國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作即將開啟,今年截至6月30日獲批的藥物都有機會申報。
梁怡表示,再鼎希望惠及更多患者。“當然除了進入醫(yī)保,我們也會著力打通最后一公里問題,讓患者順利用上這款藥?!绷衡f。
從國家醫(yī)保局公布的《2023年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整通過形式審查的申報藥品名單》看,再鼎醫(yī)藥的艾加莫德α注射液已經(jīng)拿到了談判入場券。
據(jù)悉,艾加莫德是再鼎醫(yī)藥的第五款商業(yè)化產(chǎn)品,雖然是罕見病用藥,此前有市場人士擔心其銷量。
但從艾加莫德海外市場銷售情況來看,2022年作為艾加莫德在海外的第一個上市完整年,其全球市場銷售額已經(jīng)達到4.45億美元,2023年有望突破10億美元,有成為重磅炸彈的潛質(zhì)。
據(jù)德邦醫(yī)藥預測,艾加莫德銷售峰值將超過25億元,或?qū)⒊蔀樵俣︶t(yī)藥業(yè)績又一助力。