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6月5日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)（02616.HK）宣布，其同類首創(chuàng)精準治療藥物KIT/PDGFRA抑制劑泰吉華（阿伐替尼片）已被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準用于治療惰性系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（ISM）成人患者。ISM是一種罕見的血液系統(tǒng)疾病，可廣泛累及多個器官系統(tǒng)并出現(xiàn)一系列異常癥狀，顯著影響患者的生活質(zhì)量。值得注意的是，泰吉華是全球首個且目前唯一獲批用于治療該疾病的藥物。據(jù)了解，此前FDA已經(jīng)批準泰吉華用于胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）和晚期系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（SM）患者，中國和歐盟也已批準泰吉華上市銷售。

對此，基石藥業(yè)首席執(zhí)行官楊建新表示：“泰吉華也已在中國獲批上市，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。泰吉華稱得上是一款真正意義上的突破性療法，先后在其三項適應(yīng)癥（GIST、ISM和晚期SM）上被美國FDA授予突破性療法認定（BTD）?！敝档靡惶岬氖?，基石藥業(yè)成功上市的另外三款創(chuàng)新藥——普吉華（普拉替尼膠囊）、擇捷美（舒格利單抗注射液）、拓舒沃（艾伏尼布片），在各自適應(yīng)癥或擬定適應(yīng)癥上也都獲得過美國FDA或中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）授予的BTD。

據(jù)公開資料顯示，SM是一種罕見的疾病，大約95％的患者是由KIT D816V突變引起的。特征是肥大細胞失控性地增殖和激活導致多器官系統(tǒng)出現(xiàn)各種慢性、嚴重和突發(fā)癥狀。大多數(shù)患者屬于ISM，少部分則為晚期SM。既往采用的多種藥物對ISM療效有限，疾病負擔對患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴重的負面影響。此前，全球范圍內(nèi)無批準的治療ISM的療法。

此次泰吉華ISM適應(yīng)癥是基于PIONEER研究的積極結(jié)果，相較于安慰劑組，每日一次泰吉華治療能明顯改善疾病癥狀和肥大細胞負荷，且安全性更優(yōu)。PIONEER研究是一項雙盲、安慰劑對照的研究，也是迄今為止該疾病領(lǐng)域規(guī)模最大的一項研究。

在PIONEER研究中，患者接受每日25毫克泰吉華聯(lián)合最佳支持治療（泰吉華組）或安慰劑聯(lián)合最佳支持治療（安慰劑組）。相較于安慰劑組，泰吉華組在主要終點和所有關(guān)鍵性次要終點（包括總體癥狀和肥大細胞負荷的各相關(guān)指標）上均顯示出顯著改善。而且泰吉華組耐受性良好，安全性優(yōu)于安慰劑組。大多數(shù)不良反應(yīng)為輕中度，嚴重不良反應(yīng)和因不良反應(yīng)而導致停藥的患者比例均低于1％。

據(jù)了解，PIONEER研究的詳細結(jié)果，包括另一項開放標簽、擴展研究中的接受48周泰吉華治療的臨床獲益數(shù)據(jù)，已于2023年2月在美國過敏、哮喘和免疫學學會（AAAAI）年會上公布。此外，泰吉華 PIONEER研究的詳細數(shù)據(jù)已于2023年5月23日在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）子刊NEJM Evidence上發(fā)表。

泰吉華市場潛力巨大。根據(jù)Fierce Pharma報道，此次泰吉華ISM適應(yīng)癥獲批之后，該藥物在整個SM適應(yīng)癥領(lǐng)域的年銷售峰值有望達到15億美元。

事實上，從去年以來，包括信達生物、君實生物、和黃醫(yī)藥等在內(nèi)企業(yè)的創(chuàng)新藥在海外申請上市時也接連遇挫。此次泰吉華美國獲批無疑給出海屢屢受挫的本土創(chuàng)新藥市場打了一劑強心針。國內(nèi)創(chuàng)新藥出海遇挫背后固然有美國政策調(diào)整、本土創(chuàng)新藥海外臨床試驗不足等問題導致，但國產(chǎn)新藥同質(zhì)化研發(fā)嚴重的現(xiàn)象也同樣值得關(guān)注。據(jù)悉，目前我國本土生物醫(yī)藥企業(yè)在研新藥管線占全球的33%，數(shù)量位居全球第二位。雖然本土企業(yè)在研管線多，但同質(zhì)化研發(fā)的現(xiàn)象表現(xiàn)突出。從數(shù)據(jù)上來看，全球前十大創(chuàng)新藥熱門靶點的集中度為7.68%，我國這一數(shù)值則已達到19.38%。

“過度同質(zhì)化不僅讓企業(yè)面臨市場被擠壓的風險，而且也會導致產(chǎn)品在出海過程中因為有大量同類競品而不被審批機構(gòu)重視。而此次基石藥業(yè)泰吉華則通過切入罕見病領(lǐng)域，避免了過度同質(zhì)化競爭，收到了很好的效果?！币晃粯I(yè)內(nèi)人士表示，“由于是面向罕見病，而且目前還沒有好的治療藥物，這類藥物在FDA肯定會得到重視，加速進入審批流程?！?/p>