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近日，港股創(chuàng)新藥企和譽-B（02256.HK）宣布，其創(chuàng)新高選擇性CSF-1R抑制劑ABSK021被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）認定為突破性治療藥物，用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。這是繼7月初完成全球首個高選擇性FGFR2/3抑制劑ABSK061首例患者給藥后，和譽醫(yī)藥近期取得的又一重大進展。

據(jù)了解，BTD是CDE對創(chuàng)新藥物審評審批的四種加快程序之一，有嚴格的認定標準：在藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有充分證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或改良型新藥，可申請CDE突破性治療藥物程序。ABSK021獲得BTD認定是基于臨床Ib期試驗TGCT患者的優(yōu)異研究結果。納入突破性療法認定也意味著今后ABSK021能夠獲得CDE更加密切的指導，其臨床開發(fā)過程和成藥進展將更加高效。

根據(jù)公開信息，TGCT是一種罕見的局部浸潤性軟組織腫瘤，主要因過表達CSF1引起，最常見于關節(jié)滑膜、滑囊或腱鞘，臨床表現(xiàn)為受累關節(jié)疼痛和僵硬、腫脹、出血性關節(jié)積液、關節(jié)周圍糜爛、軟骨退化和繼發(fā)性骨關節(jié)炎，嚴重影響患者生活質(zhì)量。

“腱鞘巨細胞瘤的發(fā)病率每百萬人約有43人患病，屬于罕見病，該病可分為彌漫性TGCT和局限型TGCT。其中局限性TGCT患病人數(shù)約為彌漫性TGCT的近10倍。”北京積水潭醫(yī)院骨腫瘤科主任牛曉輝教授表示，而且這一疾病多發(fā)于青中年，病史較長，早期可能沒有明顯的癥狀，容易被誤診。

在診療維度，手術切除是TGCT長期以來的經(jīng)典治療手段，但部分患者由于切除難度大，可能涉及全滑膜切除、關節(jié)置換甚至截肢，手術并發(fā)癥風險也較高，并不適合手術切除。另外，有文獻報道超過50%的彌漫性TGCT患者手術切除后仍出現(xiàn)復發(fā)。目前國內(nèi)尚無針對無法手術的TGCT患者的治療藥物上市。

“有的患者來就診時腫瘤已經(jīng)非常大了，而且腱鞘巨細胞瘤仿佛‘寄生’在正常組織內(nèi)，在切除腫瘤的時候，會不可避免的傷害到正常組織，此時手術風險就非常高，可能涉及全滑膜切除、關節(jié)置換甚至截肢?！迸暂x教授表示，患者服用ABSK021后，我們可以明顯的感覺到患者腫瘤的縮小。靶向藥物的出現(xiàn)給了不能手術的腱鞘巨細胞瘤患者一個新的治療選擇。

資料顯示，ABSK021是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，并且是首個由中國公司獨立自主研發(fā)并推進臨床的高選擇性CSF-1R抑制劑。研究表明，ABSK021可阻斷CSF1/CSF-1R信號通路，預期可在包括TGCT在內(nèi)的多種巨噬細胞相關疾病的治療中發(fā)揮作用。ABSK021已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗，并展現(xiàn)出良好的安全性及PK/PD特性，目前正在中國與美國同步開展針對TGCT的臨床Ib期多隊列擴展階段研究。

值得一提的是，除TGCT適應癥外，和譽醫(yī)藥也在積極探索ABSK021在多種實體瘤中的臨床潛力，并與曙方醫(yī)藥一起探索其在漸凍癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的應用。資料顯示，目前和譽醫(yī)藥已建立14款腫瘤精準療法和腫瘤免疫治療候選藥物組成的綜合管線，并已在全球四個國家及地區(qū)取得13項IND或臨床試驗批準。