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11月7日,中國(guó)上海 - 在第五屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)上,作為罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域先行者和領(lǐng)導(dǎo)者的賽諾菲又一次亮相,首次展出全球獲批的首個(gè)納米抗體藥物Cablivi ®和新一代用于龐貝病的酶替代治療(ERT)藥物Nexviazyme®。
發(fā)布會(huì)上,賽諾菲還攜手領(lǐng)域臨床和政策專(zhuān)家、公益組織等相聚一堂,共同探討如何為超罕見(jiàn)病患者建立針對(duì)性的診療和保障模式,切實(shí)幫助超罕見(jiàn)病患者用得上藥,用得起藥。
中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)、中國(guó)醫(yī)院協(xié)會(huì)副會(huì)長(zhǎng)李林康表示:“如今,我們也逐漸關(guān)注到患病人數(shù)近數(shù)百人的超罕疾病,他們的疾病診療和用藥保障不單與患者本人緊密相關(guān),更事關(guān)社會(huì)脫貧攻堅(jiān)的大課題。希望看到更多的力量加入到對(duì)罕見(jiàn)病管理的 ‘中國(guó)模式’的探索中, 尋找遭時(shí)定制的罕見(jiàn)病診療與保障制度?!?/p>
據(jù)悉,Cablivi ®是全球獲批的首個(gè)納米抗體藥物,也是首個(gè)靶向治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)的藥物, aTTP是一種罕見(jiàn)的血液系統(tǒng)急癥,致死率極高。今年10月,Cablivi®獲得“醫(yī)藥界諾貝爾獎(jiǎng)”蓋倫獎(jiǎng)的“最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng)”提名。
Nexviazyme®是新一代用于治療龐貝病的酶替代治療(ERT)藥物,獲得FDA授予的“突破性療法”稱(chēng)號(hào),能顯著改善龐貝病患者的呼吸功能和運(yùn)動(dòng)能力,旨在成為龐貝病新一代的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。
蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血栓室副主任余自強(qiáng)教授表示:“Cablivi®是全球首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批針對(duì)成人及青少年獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)患者的新療法,可以顯著縮短患者達(dá)到正常血小板計(jì)數(shù)和器官損傷標(biāo)志物恢復(fù)正常的時(shí)間,得到了國(guó)內(nèi)外指南的一致推薦?!?/p>
復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師朱雯華教授表示:“龐貝病是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳病,患者如果不及時(shí)治療,會(huì)導(dǎo)致多個(gè)器官、系統(tǒng)不可逆的進(jìn)行性損傷,從而需長(zhǎng)期依賴(lài)輪椅和呼吸機(jī),并導(dǎo)致過(guò)早死亡。而Nexviazyme®的亮相則有望在未來(lái)為龐貝病患者提供新的治療選擇。”
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心金春林主任表示:“從政策制定的角度出發(fā),以溶酶體貯積癥為代表的超罕見(jiàn)病,由于早期診斷率低,難以準(zhǔn)確獲得患者人數(shù),也為政策制定帶來(lái)挑戰(zhàn)。但是,由于疾病進(jìn)展給患者帶來(lái)的健康威脅是客觀(guān)存在的。因此,保障制度不能因?yàn)橛胁淮_定性而止步不前?!?/p>
“以政府引導(dǎo)為主,‘因時(shí)’‘因地’制宜,整合基本醫(yī)保、商業(yè)保險(xiǎn)、慈善救助等的多層次保障,是重要的探索方向。”金春林主任說(shuō)。
賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國(guó)區(qū)總經(jīng)理謝麗娟女士表示:“今年,我們又帶來(lái)了兩款重磅產(chǎn)品‘中國(guó)首秀’,上市后將填補(bǔ)國(guó)內(nèi)臨床空白,希望持續(xù)為困境中的患者帶來(lái)生命的希望。作為全球罕見(jiàn)病領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者,賽諾菲將全力以赴,追尋科學(xué)奇跡,凝聚多方力量,為罕見(jiàn)病這個(gè)‘世界難題’探索‘中國(guó)方案’而努力!”