我國(guó)兒童用藥安全形勢(shì)不容樂(lè)觀?！督?jīng)濟(jì)參考報(bào)》記者日前從第十屆“量身定制兒童藥物暨兒童用藥安全”高峰論壇上獲悉，我國(guó)兒童用藥品種少、規(guī)格少、專用劑型少“三少”問(wèn)題依然凸顯，基層兒藥問(wèn)題尤為嚴(yán)重，而臨床數(shù)據(jù)缺乏、臨床試驗(yàn)開(kāi)展難度大等問(wèn)題也令兒藥研發(fā)舉步維艱。當(dāng)前國(guó)家層面對(duì)兒童藥研發(fā)和生產(chǎn)高度重視，已陸續(xù)出臺(tái)多項(xiàng)鼓勵(lì)兒藥的利好政策。在業(yè)內(nèi)人士看來(lái)，如何加快政策落地成為下一步工作重點(diǎn)。量身定制兒童藥需著力突破劑量準(zhǔn)確性、治療順應(yīng)性、藥物安全性三大關(guān)鍵點(diǎn)。

兒藥安全堪憂 基層用藥突出

隨著二胎全面開(kāi)放等政策紅利到來(lái)，我國(guó)兒童基數(shù)進(jìn)一步擴(kuò)大，目前兒童人口約占總?cè)丝诘?0%左右。在強(qiáng)勁的兒童醫(yī)療需求下，我國(guó)兒藥產(chǎn)業(yè)也迎來(lái)前所未有的新機(jī)遇。不過(guò)，與不斷擴(kuò)大的市場(chǎng)形成鮮明對(duì)照的是，我國(guó)兒藥研發(fā)生產(chǎn)還存在明顯短板。

論壇當(dāng)天披露的一組數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)兒童藥品供給嚴(yán)重不足，目前國(guó)內(nèi)市場(chǎng)上90%以上的藥品都沒(méi)有兒童劑型，兒童專用藥品更是不到2%。同時(shí)，由于兒童用藥不當(dāng)導(dǎo)致的嚴(yán)重后果卻屢見(jiàn)報(bào)端。世界衛(wèi)生組織的數(shù)據(jù)也顯示，全球每年有上千萬(wàn)5歲以下兒童死亡，其中2/3是死于用藥不當(dāng)。而我國(guó)兒童不合理用藥比例高達(dá)12%至32%，兒童藥物不良反應(yīng)發(fā)生率是成人的兩倍。

值得注意的是，當(dāng)前我國(guó)基層兒藥問(wèn)題尤為突出。國(guó)家衛(wèi)健委兒童用藥專家委員會(huì)副主任委員、世界衛(wèi)生組織兒童衛(wèi)生合作中心主任戴耀華指出，當(dāng)前兒童“看病難”其中一個(gè)重要原因就是原本就缺乏的兒童相關(guān)治療用藥只有少部分進(jìn)入基藥目錄，藥品進(jìn)不了基層醫(yī)院，病就看不了，只能跑到大醫(yī)院掛號(hào)。

此外，我國(guó)兒藥的研發(fā)也面臨臨床數(shù)據(jù)缺乏、臨床試驗(yàn)開(kāi)展難度大等問(wèn)題。山東大學(xué)藥學(xué)院教授趙維指出，目前，50%至90%兒童用藥沒(méi)有兒童數(shù)據(jù)。由于缺少臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，藥物與兒童發(fā)育相互作用的規(guī)律不明確，不得不經(jīng)常給兒童超說(shuō)明書(shū)使用藥物，加大了兒童用藥安全隱患。

業(yè)內(nèi)人士指出，許多藥企對(duì)于兒藥研發(fā)投入缺乏熱情也加劇了兒童用藥安全問(wèn)題。由于兒童用藥處方以及工藝相對(duì)復(fù)雜，對(duì)口感、安全性、原輔料質(zhì)量要求都比成人藥更為嚴(yán)格，導(dǎo)致制藥企業(yè)的研發(fā)難度大、成本高、利潤(rùn)空間小、臨床風(fēng)險(xiǎn)大，這些都限制了兒童制藥行業(yè)的發(fā)展。據(jù)了解，全國(guó)4500多家藥廠中，專業(yè)做兒童研發(fā)生產(chǎn)的企業(yè)不足10家，有生產(chǎn)兒童藥品的企業(yè)也僅有30余家，而只專注于兒童藥的企業(yè)就更是鳳毛麟角。

政府企業(yè)合力 兒藥研發(fā)破冰

兒藥研發(fā)如何破冰?這離不開(kāi)政府和企業(yè)的共同努力。事實(shí)上，兒童用藥安全問(wèn)題以及兒童專用藥供給存在的巨大缺口已經(jīng)引發(fā)高度關(guān)注。

2014年，原國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委等六部委簽發(fā)了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》，從鼓勵(lì)研發(fā)創(chuàng)制、加快申報(bào)審評(píng)、確保生產(chǎn)供應(yīng)等環(huán)節(jié)，對(duì)保障兒童用藥提出了具體要求;2015年，原國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委制定頒發(fā)了一系列保障兒童用藥的政策和措施;2016年，中央深改領(lǐng)導(dǎo)小組會(huì)議審議通過(guò)了《關(guān)于加強(qiáng)兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)改革與發(fā)展的意見(jiàn)》。隨后，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理部門、國(guó)家人力資源和社會(huì)保障部門、國(guó)家工信部等相關(guān)部委也都陸續(xù)頒布和出臺(tái)了保障兒童用藥的政策和措施。

作為國(guó)內(nèi)最早投身兒童專用藥研發(fā)、生產(chǎn)的企業(yè)，達(dá)因藥業(yè)率先付諸行動(dòng)。2007年，達(dá)因藥業(yè)明確了“量身定制兒童藥”的戰(zhàn)略方向，確立了“使千千萬(wàn)萬(wàn)中國(guó)兒童健康強(qiáng)壯”的企業(yè)使命，不斷推動(dòng)兒童制藥行業(yè)發(fā)展。達(dá)因藥業(yè)集團(tuán)總裁楊杰積極代表行業(yè)發(fā)聲，特別是為改善兒童用藥難的問(wèn)題獻(xiàn)計(jì)獻(xiàn)策，并呼吁兒童藥生產(chǎn)企業(yè)積極參與，共同致力于解決我國(guó)兒童用藥難、用藥安全的問(wèn)題。

在兒童專用藥研發(fā)方面，達(dá)因藥業(yè)更是不遺余力。2015年，楊杰牽頭8家兒童制藥企業(yè)成立了中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)管理協(xié)會(huì)兒童用藥專業(yè)委員會(huì)并被推選為首屆主任委員，在政府、行業(yè)和企業(yè)之間搭建平臺(tái)，推動(dòng)兒童專用藥物的研發(fā)、生產(chǎn)和審批工作的進(jìn)展。同時(shí)，發(fā)揮企業(yè)在技術(shù)創(chuàng)新中的主體作用及藥物研究所在技術(shù)人才等方面的優(yōu)勢(shì)，突破產(chǎn)業(yè)化發(fā)展中的技術(shù)瓶頸，加快創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化。

達(dá)因藥業(yè)致力于兒童專用藥的研發(fā)，不但建立了國(guó)內(nèi)首個(gè)兒童用藥研發(fā)中心，還投資興建了專業(yè)的兒童用藥高端制劑研究院——北京達(dá)因高科兒童藥物研究院有限公司，形成了完整的兒童用藥研發(fā)體系，目前已立項(xiàng)兒童藥品70余個(gè)，涉及兒童常見(jiàn)病、多發(fā)病及部分罕見(jiàn)病治療藥物研究，全部為兒童專用劑型和規(guī)格，如口服液、顆粒劑、透皮貼劑等。達(dá)因藥業(yè)已成為兒藥研發(fā)生產(chǎn)領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)。

量身定制兒藥 需破三大關(guān)鍵點(diǎn)

目前，兒童用藥安全問(wèn)題已受到廣泛關(guān)注，“量身定制兒童藥物”已成為共識(shí)，政策上也日趨完善。在業(yè)內(nèi)看來(lái)，加快實(shí)現(xiàn)相關(guān)政策落地應(yīng)成為下一步的工作重點(diǎn)。此外，真正實(shí)現(xiàn)量身定制兒童藥仍任重道遠(yuǎn)。

“兒藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展需頂層設(shè)計(jì)、政策引導(dǎo)、產(chǎn)學(xué)研協(xié)同創(chuàng)新、行業(yè)組織橋梁紐帶相結(jié)合，兒童藥物設(shè)計(jì)應(yīng)考慮到目標(biāo)年齡組兒童的特性，相關(guān)的發(fā)育生理特點(diǎn)等諸多因素，圍繞著劑量準(zhǔn)確、順應(yīng)性、安全性三大關(guān)鍵點(diǎn)，才能真正實(shí)現(xiàn)量身定制兒童藥。”達(dá)因藥業(yè)集團(tuán)總裁楊杰在論壇上指出。

楊杰表示，在劑量方面，固體藥劑應(yīng)盡可能完善規(guī)格，并使用多顆粒劑型、刻痕片劑等方法確保劑量準(zhǔn)確，而液體藥劑需完善不同的給藥裝置來(lái)保障劑量;在順應(yīng)性方面，還需完善藥品的尺寸、給藥途徑、味道等方面。其中，不良味道是兒童用藥的重要障礙，可通過(guò)掩味技術(shù)來(lái)改善;在安全性方面，尤其要注意輔料的選擇，輔料雖不起治療作用，但對(duì)藥物的釋放、吸收、口味等起著重要作用，另外兒童群體用藥還需考慮輔料的安全性。

據(jù)了解，通過(guò)對(duì)“量身定制兒童藥物”的努力與堅(jiān)持，達(dá)因藥業(yè)獲得了多項(xiàng)行業(yè)殊榮，得到了業(yè)界的高度認(rèn)可。在此過(guò)程中也創(chuàng)造了亮眼的業(yè)績(jī)，無(wú)論是收入還是凈利潤(rùn)都保持高速增長(zhǎng)。旗下明星產(chǎn)品伊可新(維生素AD滴劑膠囊型)作為維生素AD領(lǐng)域的佼佼者，已連續(xù)18年位居同類產(chǎn)品市場(chǎng)占有率第一。在2016年陸續(xù)推出伊可新嬰童營(yíng)養(yǎng)品和健康產(chǎn)品，針對(duì)不同生長(zhǎng)發(fā)育時(shí)期、不同健康問(wèn)題，為寶寶“量身定制”多款不同功效、創(chuàng)新配方的科學(xué)營(yíng)養(yǎng)補(bǔ)充產(chǎn)品，上市后也受到消費(fèi)者熱捧，達(dá)因藥業(yè)也從兒童專業(yè)制藥領(lǐng)域延伸至兒童大健康領(lǐng)域。